肝豆状核变性是一种可以治疗的神经遗传病，但目前无法根治。目前主要是驱铜、保肝、护脑和对症治疗。肝移植、基因治疗从理论上为HLD患者的根治带来希望，但肝移植缺点是需长期服用免疫抑制剂抗排斥反应，而抗排斥反应药物较驱铜药物更昂贵;且供体的基因型及运铜功能及肝移植后的免疫排斥反应限制了其广泛应用;再者目前移植开展时间较短，所报道患者病例较少，仍无法证实患者能长期存活。基因治疗只是从实验方面能短期使HLD的铜蓝蛋白趋于正常，但还未真正的应用于临床。我们中心所采用的驱铜、保肝、护脑和对症综合治疗，临床治愈率达到95%以上，接受并坚持个体化的综合驱铜治疗患者可获得与健康人一样的工作、学习、生活和寿命，受到了国内外广大病患者的欢迎。

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