近日，来自美国达纳-法伯癌症研究所（Dana-FarberCancerInstitute）的研究人员通过研究发现，沙立度胺样药物可以通过一种新型作用方式来杀灭多发性骨髓瘤细胞。相关研究成果刊登于国际着名杂志Science上。 多年前被认为可以引发出生缺陷的药物沙立度胺，如今其由其衍生的新型药物可以作为一种治疗多发性骨髓瘤及其它癌症的新型疗法。研究者WilliamG.Kaelin博士表示，或许我们可以开发出可以增强抗癌活性但又不引发出生缺陷的沙立度胺类似的药物。 文章中，研究者表示，来那度胺，其作为沙立度胺的衍生物，可以通过使得一种名为转录因子的分子开关失活从而杀灭多发性骨髓瘤细胞，而特殊的转录因子则可以诱发癌细胞过度生长，很多癌症通常都是由转录因子诱发而致，比如一种名为c-Myc的转录因子，其在许多不同种类的癌症中都处于高度激活状态。 本文的研究揭示了，来那度胺使得转录因子失活或许可以作为日后开发靶向作用转录因子新型疗法的模板。该文的第一作者GangLu博士表示，当来那度胺结合到Cereblon（E3泛素连接酶的蛋白组分）上时，其就可以诱发两种转录因子：IKZF1和IKZF3发生破坏，而这两种转录因子在多发性骨髓瘤细胞中处于过度激活状态，最终将引发肿瘤生长停滞，进而阻断癌症发展。 Kaelin解释道，来那度胺的抗癌机制就可以使得泛素化合物对转录因子来进行降解，这种机制不同于那度胺结合/失活Cereblon的机制，后者会使得个体发生出生缺陷。相关研究由霍华德-休斯医学研究所等机构提供资助。

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